Komórkami macierzystymi leczyć skutecznie

z Magdaleną Chrościńską-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej USzD w Lublinie, konsultantem wojewódzkim ds. neurologii dzieci, rozmawia Jerzy Jakubowicz

 

  • Kiedy wprowadzono leczenie komórkami macierzystymi u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym?

– Terapię komórkami macierzystymi i pierwsze próby kliniczne rozpoczęto w Duke University dosłownie kilka lat temu, na początku drugiej dekady XXI wieku. Zespół pod kierunkiem prof. Joanne Kurtzberg rozpoczął próby kliniczne z zastosowaniem komórek macierzystych z krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym oraz autyzmem. Kolejnym etapem było przeprowadzenie badań klinicznych, których wstępne wyniki opublikowano w 2018 i 2019 roku. Wykazały one poprawę funkcji poznawczych oraz motoryki dużej u dzieci z mózgowym porażeniem oraz funkcji poznawczych u dzieci z autyzmem. Ośrodek w Duke jest w chwili obecnej wiodącym ośrodkiem w prowadzeniu badań nad zastosowaniem komórek macierzystych z krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym. Warto podkreślić, że nasza klinika będzie drugim ośrodkiem na świecie, który będzie stosować tę terapię.

 

  • Kiedy zostanie rozpoczęte leczenie w Lublinie?

– Pierwsi pacjenci już zaczynają się zgłaszać i chcemy ruszyć w połowie grudnia 2019 r. Będziemy stosować komórki macierzyste autologiczne z krwi pępowinowej na razie u dzieci z porażeniem mózgowym. U dzieci z autyzmem leczenie podejmiemy w następnym etapie. Leczenie komórkami macierzystymi stosowane jest już od lat, zwłaszcza w hematoonkologii. Najnowsze doniesienia mówią też o stosowaniu tej terapii w ortopedii, kardiologii czy okulistyce. Terapia ta jest bardzo prężnie rozwijającą się gałęzią medycyny regeneracyjnej. Obecnie trwają badania nad wykorzystaniem krwi pępowinowej w leczeniu cukrzycy, encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej, autyzmu, wrodzonego wodogłowia czy też ataksji.

 

  • Stosowanie komórek macierzystych z własnej krwi pępowinowej uważane jest za bardziej efektywne niż z komórek
    allogenicznych. Jaki jest mechanizm działania?

– Mechanizm działania komórek macierzystych nie został do końca poznany. Jedna z teorii mówi, że komórki macierzyste
krwi pępowinowej podawane systemowo wydzielają czynniki parakrynne, pełniące rolę koordynatora naprawy tkankowej. Działają one jak mediatory działając naprawczo na komórki ośrodkowego układu nerwowego. Brane są pod uwagę również ich właściwości immunomodulacyjne i neurotropowe, które mogą przyczynić się do procesów naprawy ośrodkowego układu nerwowego. Prawdopodobnie odbywa się to poprzez wpływ na aktywność limfocytów Ti B, makrofagów, komórek NK i komórek dendrytycznych. Krew pępowinowa zawiera również komórki podobne do embrionalnych (very small embryonic-like stem cell, VSEL), mezenchymalne komórki macierzyste, endotelialne komórki progenitorowe i nieukierunkowane somatyczne komórki macierzyste. Poza tym, dzięki niedojrzałości immunologicznej komórek, dopuszczalna jest mniejsza zgodność w układzie HLA i występuje mniejsze ryzyko choroby przeszczepu przeciwko gospodarzowi, niż w przypadku transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) z mobilizowanej krwi obwodowej bądź szpiku kostnego. Krew pępowinowa po raz pierwsza została użyta w 1988 r. do rekonstytucji układu
krwiotwórczego u pacjenta z anemią Fanconiego i dziś jest uznawana za najlepsze źródło komórek krwiotwórczych do transplantacji w chorobach metabolicznych, w przypadku zespołu Hurler czy choroby Krabbego.

A prof. Kurtzberg z Duke University dowiodła, że komórki dawcy migrują do CNS i indukują remielinizację poprawiając funkcje neurologiczne.

 

  • Niestety, nie wszystkie dzieci, które obecnie się rodzą w Polsce, mają gromadzoną krew pępowinową w Polskim Banku Komórek Macierzystych.

– Decyzja o bankowaniu krwi pępowinowej jest dobrowolna i dotyczy tych dzieci, których rodzice podejmą decyzję o jej zabezpieczeniu i przechowywaniu. Już od kilku lat kobiety są informowane przed porodem o możliwości bankowania krwi pępowinowej. Tak przechowywaną krew w postaci zamrożonej można stosować do leczenia nawet po wielu latach. Polski Bank Komórek Macierzystych znajduje się w Warszawie.

 

  • Jakie są zasady kwalifikacji dzieci do leczenia komórkami macierzystymi?

– Do terapii będą kwalifikowane dzieci, które mają zabezpieczoną własną krew pępowinową – to warunek konieczny – i mają rozpoznanie mózgowego porażenia dziecięcego. Przypuszczamy, że w fazie początkowej będzie to grupa kilkunastu pacjentów z kraju i zagranicy. Krew podaje się obwodowo, dożylnie, zabieg trwa kilka minut. Jednak pacjent musi być odpowiednio przygotowany, powinien posiadać wyniki wykonanych badań podstawowych, być w dobrym stanie zdrowia, bez objawów infekcji. Po wykonanym zabiegu powinien pozostać na 1–2-dniowej obserwacji w warunkach szpitalnych. Optymalne leczenie powinno się składać z pięciu dawek krwi pępowinowej, podanych w odstępach co 2 miesiące.